Retrospektive Analyse: Erworbene Hemmkörper-Hämophilie bei Erwachsenen: Patientencharakteristika, Komplikationen und Ökonomische Aspekte der Therapie

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Beschreibung

Die erworbene Hemmkörper-Hämophilie A ist eine seltene, plötzlich auftretende Erkrankung mit lebensbedrohlichen Blutungen. Die Sterblichkeitsrate ist hoch und betrug bis vor Kurzem bis zu 40 Prozent. Ursache der Erkrankung ist die Entstehung von Autoantikörpern gegen den Gerinnungsfaktor VIII mit folglich schwersten inneren und äußeren Blutungen und stellt somit eine akute Notfallsituation dar. Die Inzidenz wird auf 1:1.000.000 pro Jahr geschätzt, Ca. 60 % der Fälle sind idiopathisch, bei den restlichen Fällen lässt sich ein Trigger identifizieren. Dazu gehören Malignome, Autoimmunerkrankungen, Infektionen, Schwangerschaft oder Medikamente.

Die Behandlung konzentriert sich auf Beherrschung der Blutungen, Wiederherstellung einer normalisierten Hämostase und der Elimination des Hemmkörpers durch Immunsuppression. Diese Therapie ist nebenwirkungsreich und riskant, insbesondere bei älteren Patienten, die am häufigsten von einer Hemmkörper-Hämophilie betroffen sind.
Dazu kommen auch ökonomische Aspekte aufgrund der sehr teuren Gerinnungsfaktoren (rekombinanter Faktor VII, rekombinanter porciner Faktor VIII und aktiviertes Prothrombin Komplex-Konzentrat), die in der akuten Blutungssituation und oft über Wochen hinweg gegeben werden müssen. Ein neuer monoklonaler Antikörper, Emicizumab, zeigte in einer prospektiven Studie eine ausgezeichnete Wirksamkeit bei diesen Patientenkollektiv.
Der Frühzeitige Einsatz des neuen Antikörpers scheint die Therapiedauer und die Immunsuppression günstig beeinflussen zu können, ist aber nicht für diese Indikation zugelassen.

Ziel dieses Projekts ist zum einen die retrospektive Erfassung von Patientencharakteristika (Alter, Ursachen, Komorbiditäten), der Komplikationen (schwere Blutungen, Infektionen, Kompartment-Syndrom…), welche Therapie in der akuten Blutung erfolgt ist und welche Art der Immunsuppression mit welchem Ergebnis verabreicht wurde. Zur retrospektiven Analyse liegt ein Patientenkollektiv der letzten Jahre vor.

Ein weiteres Ziel des Projektes ist es die ökonomischen Aspekte der oft sehr teuren Gerinnungsfaktoren zu erfassen und zu analysieren. Insbesondere im Kontext mit den neuen monoklonalen Antikörper Emicizumab, welcher für diese Erkrankung eine Effektivität zeigt, aber nicht zugelassen ist. Eine Kosten-Nutzen Analyse soll eine Basis zur bessern Verhandlung mit den Krankenkassen soll für diese PatientInnen geschaffen werden.

Für den Zeitraum des Projektes stehen regelmäßige Event-Teilnahmen an.